極目新聞?dòng)浾?鄭晶晶
通訊員 王琛
“今天是元旦，孩子順利打上了諾西那生鈉注射液，今天也可以說(shuō)是孩子重生的日子！”2022年1月1日，武漢市民鄭女士在接受極目新聞?dòng)浾卟稍L時(shí)感慨萬(wàn)千。她的兒子桐桐（化名）是名罕見病患兒，患有脊髓性肌萎縮癥。2022年1月1日，是國(guó)家新版藥品目錄（2021）在湖北正式執(zhí)行的第一天，桐桐也于當(dāng)天打上了“救命藥”諾西那生鈉，成為今年湖北首位接受該藥物注射的患兒。
諾西那生鈉注射液
鄭女士的兒子桐桐今年3歲多，去年10月，他出現(xiàn)步態(tài)異常、蹲下要扶地板、上樓梯很費(fèi)勁、不會(huì)雙腳離地蹦的癥狀。鄭女士帶她輾轉(zhuǎn)江城多家大醫(yī)院就醫(yī)，經(jīng)過(guò)基因檢測(cè)、肌電圖等檢查，桐桐被確診患上罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）。
脊髓性肌萎縮癥是一種常染色體隱性遺傳神經(jīng)變性病，其特征是脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞變性、骨骼肌萎縮和全身無(wú)力。然而，鄭女士得知，治療這種罕見病的藥物諾西那生鈉注射液費(fèi)用高昂，剛開始需要69.7萬(wàn)元一針，后來(lái)降至50多萬(wàn)元一針，第一年需要打6針，且之后還要堅(jiān)持用藥。
“我們是工薪階層，哪里用得起這么貴的救命藥。”鄭女士說(shuō)，剛得知孩子病情時(shí)，焦急不已，一度準(zhǔn)備賣房子給孩子治療。幸運(yùn)的是，他們很快便盼來(lái)了“天價(jià)救命藥”進(jìn)國(guó)家新版醫(yī)保目錄的消息。
2021年12月3日，2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作順利結(jié)束，7種罕見病用藥通過(guò)談判方式進(jìn)入醫(yī)保目錄中，其中就包括諾西那生鈉注射液。而當(dāng)天的醫(yī)保談判現(xiàn)場(chǎng)再現(xiàn)“靈魂砍價(jià)”，治療罕見病脊髓性肌萎縮癥的藥物諾西那生鈉注射液，就在今年的談判品種中，在這場(chǎng)談判中，雙方用了一個(gè)半小時(shí)，企業(yè)談判代表進(jìn)行了8次商量。
桐桐注射完后，媽媽豎起大拇指為他點(diǎn)贊
2天前，鄭女士就帶著兒子住進(jìn)了武漢兒童醫(yī)院。2022年元旦上午10時(shí)許，該院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師鄧小龍為桐桐順利注射了諾西那生鈉注射液，桐桐也成為該“天價(jià)救命藥”被納入醫(yī)保后，湖北首位接受該藥物注射的患兒。
鄭女士表示，整個(gè)過(guò)程僅花了半個(gè)小時(shí)左右，注射完孩子沒有任何不適。鄭女士激動(dòng)不已，含淚致謝說(shuō)：“感謝國(guó)家的好政策，這是送給我們?nèi)易詈玫男履甓Y物！”
近年來(lái)，多種罕見病用藥進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄。湖北省罕見病診療專家委員會(huì)組長(zhǎng)、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院兒科主任羅小平教授表示，此舉非常有意義。
他表示，首先，天價(jià)罕見病藥物進(jìn)醫(yī)保后，以往用不起這些藥物的患者，如今用得起了，使用罕見病藥品的患者覆蓋面更大，對(duì)患者而言，這可以起到緩解病痛、改善生活、延長(zhǎng)甚至挽救生命的作用。同時(shí)，當(dāng)臨床醫(yī)生針對(duì)罕見病有藥可用、有藥可治時(shí)，也會(huì)讓臨床醫(yī)生更有信心，更加重視該疾病。可促進(jìn)臨床醫(yī)生推廣更多的早期篩查、早期診斷方法，來(lái)給患者明確診斷，然后進(jìn)行切實(shí)的治療、隨訪觀察和對(duì)患者的管理。這樣，也會(huì)推動(dòng)整個(gè)疾病的診斷、治療和管理的發(fā)展。
相關(guān)報(bào)道：
曾經(jīng)的“天價(jià)藥”實(shí)施醫(yī)保首日：多地患者開打，自費(fèi)降至數(shù)千元
包括諾西那生鈉注射液在內(nèi)的7款罕見病藥物納入國(guó)家醫(yī)保。近年來(lái)多方呼吁的高值罕見病藥納入醫(yī)保，更是實(shí)現(xiàn)了零的突破。
2022年新年的第一天，《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2021年）》正式實(shí)施。澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者了解到，1月1日，北京、上海、廣東、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個(gè)省市的醫(yī)院近20位脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者接受了諾西那生鈉治療。藥物價(jià)格從原先的近70萬(wàn)一針降到了近33000元一針。
當(dāng)天上午，澎湃新聞?dòng)浾邅?lái)到浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院（下稱“浙大兒院”）濱江院區(qū)，在該院住院部的18樓神經(jīng)內(nèi)科，4歲多的SMA患兒馨馨正在等待注射諾西那生鈉。
浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、脊髓性肌萎縮癥多科學(xué)診療團(tuán)隊(duì)（SMA-MDT）組長(zhǎng)，同時(shí)也是浙江省SMA診療專家組組長(zhǎng)的毛姍姍向澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者介紹道，馨馨在1歲9個(gè)月時(shí)被確診為SMA II型，此前一直在接受多科學(xué)診療團(tuán)隊(duì)的管理及康復(fù)治療，“沒有接受過(guò)藥物治療，一直在等待藥物可及�！�
馨馨的爸爸媽媽正在焦急等待，結(jié)識(shí)不久的隔壁病床姐姐抱著馨馨喜愛的玩偶。
馨馨的媽媽告訴澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者，家人決定帶馨馨去檢查是在1周歲左右，“基本上小孩子1歲左右就學(xué)走路了，但馨馨在抓周的時(shí)候還不會(huì)爬，也坐不穩(wěn)，總是倒來(lái)倒去�！睔v經(jīng)9個(gè)月求診之路，在1歲9個(gè)月時(shí)，馨馨在北京的首都兒科研究所確診。
SMA是一種由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1 (SMN1)突變所導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病，因脊髓前角及延髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性，導(dǎo)致近端肢體和軀干進(jìn)行性、對(duì)稱性肌無(wú)力和肌萎縮，位居2歲以下兒童致死性遺傳病的首位。這一罕見病在歐美人群存活新生兒中的發(fā)病率約為1/10000，攜帶者頻率為1/40-1/50。值得一提的是，目前中國(guó)尚無(wú)發(fā)病率的確切數(shù)據(jù)，中國(guó)人群中的攜帶者頻率約為1/42。
馨馨完成注射，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院毛姍姍團(tuán)隊(duì)送上小勇士金牌。澎湃新聞?dòng)浾哔R梨萍 圖
上午10時(shí)36分，馨馨被抱進(jìn)了注射室；10時(shí)48分，醫(yī)生團(tuán)隊(duì)推開了門，整個(gè)過(guò)程結(jié)束。在注射室內(nèi)，完成局部麻醉后，一劑諾西那生鈉注射液通過(guò)腰椎穿刺術(shù)注入了馨馨的鞘內(nèi)。毛姍姍在注射前告訴馨馨，“阿姨送你一個(gè)禮物，這是一個(gè)看不見的禮物，但是會(huì)在你身上發(fā)生很神奇的變化�！�
注射完成后，毛姍姍團(tuán)隊(duì)給馨馨送上了第二份禮物，一塊小勇士金牌。毛姍姍解釋了這塊看得見的禮物的寓意，“金牌的一面是浙大兒院，另一面寫著‘Smart Marvelous Angel’，它的首字母縮寫和脊髓性肌萎縮癥一樣，都是‘SMA’，但意思是完全不一樣的�！�
這塊小勇士金牌上的數(shù)字也會(huì)隨著注射次數(shù)的增加而變化，“目前我們團(tuán)隊(duì)管理的患者中，這塊獎(jiǎng)牌上數(shù)字最多的已經(jīng)是10了�！泵珚檴櫿J(rèn)為，兩份禮物，一份看得見一份看不見，也是代表著“科學(xué)”與“人文”交匯，這也是我們?cè)陉P(guān)注罕見病群體時(shí)需要的兩種力量。
小勇士金牌。澎湃新聞?dòng)浾哔R梨萍 圖
除浙大二院外，浙江省SMA診療專家協(xié)作組的另外2家核心單位浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院（下稱“浙大二院”）、溫州醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院育英兒童醫(yī)院（下稱“溫醫(yī)附二”)也都完成了元旦首批諾西那生鈉的注射。
浙大二院醫(yī)學(xué)遺傳科/罕見病診治中心負(fù)責(zé)人、中國(guó)罕見病聯(lián)盟浙江省協(xié)作組主任吳志英教授對(duì)澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者介紹道，在浙大二院接受諾西那生鈉注射的是一名中年男性患者，其誤診時(shí)間較長(zhǎng)，確診時(shí)間較晚，“在10年前才確診，有藥可治后價(jià)格一直比較貴也沒有進(jìn)行過(guò)藥物治療�！�
浙大二院醫(yī)學(xué)遺傳科/罕見病診治中心主治醫(yī)師、醫(yī)學(xué)博士、浙江省脊髓性肌萎縮癥診療專家組副組長(zhǎng)余昊在注射。團(tuán)隊(duì)提供
需要關(guān)注的是，此次諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保目錄，將使得更多SMA患者受益�！巴瑫r(shí)，這對(duì)我們醫(yī)生來(lái)說(shuō)也會(huì)有很大的一個(gè)挑戰(zhàn)�！泵珚檴櫿J(rèn)為，“這個(gè)時(shí)候我們要做的事情就是把MDT團(tuán)隊(duì)建設(shè)得更好，為將來(lái)越來(lái)越多用得上藥的SMA患者提供最精準(zhǔn)最全面的多學(xué)科醫(yī)療資源。”
她對(duì)澎湃新聞?dòng)浾吲e例談到，“SMA患者的臨床表現(xiàn)是進(jìn)行性加重，比如因?yàn)闆]有力氣，患者的脊柱變形就會(huì)慢慢加重�！遍L(zhǎng)期未經(jīng)治療的患者未來(lái)也可能來(lái)就診，“如果一些患者脊柱變形已經(jīng)非常嚴(yán)重，那我們對(duì)患者進(jìn)行鞘內(nèi)注射時(shí)難度就增加了。”
吳志英也同樣談到上述問題，她同時(shí)強(qiáng)調(diào)，“病人會(huì)多起來(lái)，我們的工作量自然而然要跟著增加，我們需要更好地管理好這些病人�！眳侵居⑼瑫r(shí)提及，目前諾西那生鈉的進(jìn)藥方式采取的是根據(jù)臨床特殊需求的臨時(shí)采購(gòu)，“藥物價(jià)格貴、儲(chǔ)存要求高，但是未來(lái)患者增多之后，希望藥物供應(yīng)通道能進(jìn)一步順暢。”
吳志英表示，罕見病藥品研發(fā)難度大、幅度高、周期長(zhǎng)，一直難以滿足患者臨床需求，及時(shí)研發(fā)上市，價(jià)格往往極其昂貴，藥物可及性面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)，這次醫(yī)保目錄調(diào)整，表明國(guó)家高度關(guān)注罕見病患者這一群體，新增進(jìn)目錄的罕見病藥品很好地填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)相關(guān)罕見病治療用藥的空白，為臨床用藥提供了選擇，為更多的罕見病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量帶來(lái)了希望。
諾西那生鈉注射液是全球首款針對(duì)SMA致病原因的疾病修正治療藥物，以精準(zhǔn)設(shè)計(jì)的反義寡核苷酸(ASO)，通過(guò)鞘內(nèi)注射直接作用于脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，開啟了SMA疾病修正治療時(shí)代。它曾榮獲“醫(yī)藥界的諾貝爾獎(jiǎng)”之稱的蓋倫獎(jiǎng)最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(jiǎng)。2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國(guó)獲批。2018年，諾西那生鈉注射液進(jìn)入中國(guó)《第一批臨床急需境外新藥名單》，2019年2月在中國(guó)獲批上市。
此前，諾西那生鈉注射液因近70萬(wàn)一針的高昂價(jià)格使得患者難以企及。2019年5月，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)宣布首個(gè)SMA患者援助項(xiàng)目正式啟動(dòng)，援助藥物由渤健公司捐贈(zèng)。
2021年1月，“脊活新生—脊髓性肌萎縮癥患者援助項(xiàng)目”再次升級(jí)，進(jìn)一步降低了患者的自付比例。數(shù)據(jù)顯示，在此前全新援助方案的幫助下，使用諾西那生鈉注射液的患者第一年的藥物治療自付費(fèi)用從原有的約140萬(wàn)元降至55萬(wàn)元，第一年降幅約60%；之后每年的藥物治療自付費(fèi)用從原有的平均每年105萬(wàn)元降低至55萬(wàn)元，降幅約50%。
得益于2021年的醫(yī)保談判，目前諾西那生鈉注射液已降至每針近33000元。據(jù)悉，患者自費(fèi)只需幾千元。
曾近70萬(wàn)1針天價(jià)藥納入醫(yī)保 談判代表"靈魂砍價(jià)"沖上熱搜
12月3日，國(guó)家醫(yī)保談判結(jié)果正式公布，此次醫(yī)保談判總體成功率80.34%，通過(guò)談判首次進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥品，平均降價(jià)61.7%，其中最高降幅93.97%。
“我眼淚都快掉下來(lái)了”！
醫(yī)保談判代表一句話上熱搜
在2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判中
7種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄
罕見病患者的用藥
一直是國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過(guò)程中
重點(diǎn)關(guān)注的品種
在今年的談判中
治療罕見病脊髓性肌萎縮癥的藥物談判
進(jìn)行了一個(gè)半小時(shí)
全過(guò)程回顧下來(lái)
可謂異常艱難
企業(yè)第一輪報(bào)價(jià)中
給出的價(jià)格是53680每瓶
國(guó)家醫(yī)保局談判代表張勁妮回答道：
“希望企業(yè)拿出更有誠(chéng)意的報(bào)價(jià)，
每一個(gè)小群體都不該被放棄。”
并給出了一個(gè)頗具“誘惑力”的條件——
“如果這個(gè)藥能進(jìn)入醫(yī)保目錄，
以中國(guó)的人口基數(shù)、
中國(guó)政府為患者服務(wù)的決心，
很難再找到這樣的市場(chǎng)了�！�
隨后
談判企業(yè)離席
進(jìn)行了第一次商量
商量過(guò)后
企業(yè)代表給出的報(bào)價(jià)降到了
48000元每瓶
張勁妮坦言
中國(guó)的醫(yī)保基金
今年實(shí)際是一個(gè)非常困難的年份
包括新冠肺炎前期
醫(yī)�；鸬臏p征緩征
可能外企也有享受到相應(yīng)的優(yōu)惠
疫苗費(fèi)用實(shí)際上占了醫(yī)�；�
非常非常大的支出
“所以我們對(duì)國(guó)家醫(yī)保局
今年仍然有勇氣開展醫(yī)保談判工作，
確實(shí)是體會(huì)到了人民健康至上的
非常大的決心�！�
張勁妮的話
讓企業(yè)代表再次離席商討
這次他們把價(jià)格降到了45800元
而張勁妮給出的答復(fù)是：
“很困難，希望企業(yè)再努努力�！�
談判企業(yè)第三次離席商討后
帶回了42800的價(jià)格
這次張勁妮回答
“相信企業(yè)感到很痛，
但離我們能進(jìn)一步談，
還有一定的距離�！�
談判企業(yè)又經(jīng)歷了第四次、
第五次離席商量
價(jià)格降到了37800每瓶
但這顯然還沒有達(dá)到
醫(yī)保局理想的價(jià)位
張勁妮笑著說(shuō)：
“談判桌上我們作為甲方，
這么卑微，真的很難”
但談判組對(duì)價(jià)格的底線
是不能讓步的
“調(diào)整空間是0”
“真的很艱難，
我覺得我剛眼淚都快掉下來(lái)了�！�
企業(yè)又進(jìn)行了第六次、
第七次商量后
報(bào)價(jià)降到了34020
張勁妮的答復(fù)是：
“覺得前面的努力都白費(fèi)了，
真的有點(diǎn)難過(guò)”
隨后
經(jīng)過(guò)談判組的集體商議
張勁妮給出了33000的報(bào)價(jià)
企業(yè)代表第八次離席商談
最終確認(rèn)了新的報(bào)價(jià)
“請(qǐng)問這是你們確認(rèn)的最終報(bào)價(jià)嗎？”
“確認(rèn)�！�
“好的，成交。”
一個(gè)半小時(shí)的漫長(zhǎng)談判
企業(yè)代表八次離席商談
每瓶藥的成交價(jià)
比最初的報(bào)價(jià)少了2萬(wàn)多元
隨著“成交”二字
這場(chǎng)談判終于落下帷幕
醫(yī)保局談判代表們笑著鼓起了掌
國(guó)內(nèi)相應(yīng)罕見病的患者們也迎來(lái)了好消息
這場(chǎng)“靈魂砍價(jià)”
連上了三個(gè)熱搜
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